Tak. Leki są kluczowym elementem opieki nad pacjentem z hipercholesterolemią rodzinną. 

Kryterium skutecznego leczenia jest osiągnięcie tak zwanego "celu terapeutycznego", czyli obniżenia stężenia cholesterolu LDL do takiego, które minimalizuje ryzyko zawału serca i udaru mózgu.

• U pacjentów, u których nie obserwujemy powikłań miażdżycy, takim celem jest poziom cholesterolu LDL < 70 mg/dl
  
  
• U pacjentów z chorobą wieńcową lub po udarze mózgu celem jest osiągnięcie stężenia cholesterolu LDL < 55 mg/dl

Leczenie hipercholesterolemii jest bezterminowe. Leki są najskuteczniejsze, gdy są przyjmowane regularnie. 

Obecnie dysponujemy kilkoma grupami leków obniżających poziom cholesterolu:

STATYNY

Podstawową grupą leków obecnie stosowanych w leczeniu hipercholesterolemii rodzinnej są statyny. Są to leki, które hamują produkcję cholesterolu w komórkach wątroby. Dostępnych jest wiele preparatów statyn, spośród których najczęściej stosowane są: rosuwastatyna, atorowastatyna, simwastatyna. W celu osiągnięcia odpowiedniego obniżenia stężenia cholesterolu LDL pacjenci z hipercholesterolemią rodzinną najczęściej wymagają przyjmowania wysokich dawek tych leków. 

Oprócz działania obniżającego stężenie cholesterolu we krwi, statyny "stabilizują" blaszkę miażdżycową i zapobiegają jej pęknięciu, tym samym zmniejszają ryzyko zawału serca i udaru mózgu. W wielu badaniach dowiedziono, że są to leki skuteczne, bezpieczne i dobrze tolerowane, jednak w trakcie ich stosowania - jak w przypadku każdej substancji leczniczej - mogą występować skutki uboczne. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi są dolegliwości mięśniowe (bóle, skurcze, tkliwość) oraz bezobjawowe zwiększenia poziomu enzymów wątrobowych. W takiej sytuacji należy skonsultować się z lekarzem. Są to dolegliwości całkowicie odwracalne, zazwyczaj wystarczy zmniejszenie dawki lub kilkutygodniowe odstawienie leku. Jeśli pacjent źle toleruje statyny, można zaproponować mu inny preparat z tej grupy, redukcję dawki, przyjmowanie leku co drugi dzień lub dwa razy w tygodniu. 

EZETYMIB

Ezetymib to lek, który hamuje wchłanianie zawartego w pokarmie i żółci cholesterolu, prowadząc do obniżenia jeg stężenia we krwi. Lek ten jest dobrze tolerowany przez pacjentów i pozwala obniżyć poziom cholesterolu o ok. 20%. Przyjmuje się go rano lub wieczorem. Obenie stouje się ten lek w połączeniu ze statyną, chyba że pacjent ma przeciwwskazania do przyjmowania statyny, wówczas w monoterapii. 

INHIBITORY PCSK9 

Nową grupą leków stosowanych u pacjentów z hipercholesterolemią rodzinną są inhibitory PCSK9. Ich działanie opiera się na blokowaniu białka odpowiedzialnego za niszczenie receptorów cholesterolu LDL. Tym samym na komórkach wątrobowych znajduje się więcej receptorów cholesterolu zdolnych do wychwytywania go z krwi. Obecnie dostępne są dwa preparaty: ewolokumab i alirokumab, oba w postaci ampułko-strzykawek do samodzielnego podawania. Leki te wstrzykuje się zwykle raz na dwa tygodnie w fałd skórny na ramieniu, brzuchu lub udzie. Skuteczność i bezpieczeństwo tych leków zostało potwierdzone w badaniach klinicznych. Działania niepożądane występują rzadko, najczęściej są to zaczerwienienia i niewielki ból w miejscu wstrzyknięcia. 
Obecnie istnieje możliwość leczenia tą grupą leków w ramach Programu Lekowego. Dowiedz się więcej.

ŻYWICE WIĄŻĄCE KWASY ŻÓŁCIOWE

Mechanizmem działania tych leków jest wiązanie kwasów żółciowych w jelicie i ich wydalanie z kałem. Do produkcji nowych cząsteczek kwasów żółciowych wątroba zużywa cholesterol i tym samym obniża się jego stężenie we krwi. W związku z tym, że leki te nie są wchłaniane do krwi, jako jedyne są dopuszczone do stosowania w ciąży i u kobiet karmiących piersią. Nie są dostępne w polskich aptekach, jednak można je sprowadzić na specjalny wniosek (tzw. import docelowy).

Często pacjenci z hipercholesterolemią rodzinną nie uzyskują pożądanego obniżenia stężenia cholesterolu LDL, stosując tylko jeden lek. W takiej sytuacji lekarz może zalecić terapię skojarzoną, to jest leczenie dwoma lub trzema różnymi lekami. Najczęściej łączy się leczenie statyną z ezetymibem lub statyną, ezetymibem i inhibitorem PCSK9.